L’avatrombopag à l’essai dans le purpura thrombopénique immunologique
Docteur Reine Noël
Le purpura thrombopénique immunologique
est une maladie auto-immune (l’organisme fabrique des anticorps contre
lui-même) de la coagulation qui se définit par un taux de plaquettes
(éléments du sang dédiés à la coagulation) très bas (inférieur à 100 000
par microlitre). Les plaquettes sont détruites par des auto-anticorps
dans la rate. Cette maladie est asymptomatique dans un tiers des cas.
Dans les autres cas elle se manifeste par des saignements
essentiellement cutanéo-muqueux. Les saignements graves sont dépendants
du taux de plaquettes. La stratégie thérapeutique est adaptée à la
gravité du syndrome hémorragique, les corticostéroïdes (prednisone)
représentant le traitement de première ligne. L’ablation de la rate
(splénectomie) peut également être envisagée dans les formes chroniques.
La
stimulation de la production de plaquettes par les agonistes du
récepteur de la thrombopoïétine (stimulant de la production de
plaquettes) est un traitement de deuxième intention efficace. Cette
étude a comparé l’efficacité d'un nouveau médicament de ce type,
l’avatrombopag à la dose de 2,5, 5, 10 ou 20 milligrammes, à celle d'un
placebo (substance inactive) chez des sujets diagnostiqués depuis plus
de 3 mois. Le traitement a été administré pendant 28 jours, puis pendant
24 semaines supplémentaires en cas de résultats positifs. Parmi les 64
patients inclus, 13 pour cent des patients sous avatrombopag et 0 pour
cent des malades sous placebo ont eu un taux plaquettaire supérieur de
50 x 10 puissance 9 par litre à la fin de la première période de
traitement. Cinquante-trois patients ont pu continuer l’étude, ce qui a
permis de démontrer l’effet durable du traitement.
Les
événements indésirables les plus fréquents étaient une fatigue, des maux
de tête et des saignements de nez, 19 pour cent des patients ont
présenté un événement sérieux et 16 pour cent ont du interrompre le
traitement.
L’avatrombopag
a ainsi démontré son efficacité et sa bonne tolérance générale avec un
taux de réponse plaquettaire et une incidence d’événements indésirables
comparables aux autres agonistes du récepteur de la thrombopoïétine.
Bussel JB et collègues - Blood 2014;123:3887-94.
