mardi 28 avril 2015

AMAPTI est maintenant référencé dans la rubrique "Associations de malades " sur le site web de la Société Nationale Française de Médecine Interne. SNFI

Pour rappel :
La SNFMI regroupe la majorité des internistes actifs.
Elle permet le maintien et le développement de liens professionnels et amicaux.
Elle contribue à l’essor de la discipline et à la formation continue des médecins internistes résultant d'un enrichissement mutuel de leurs connaissances.
Elle contribue à la mise en place de structures de recherches.


http://www.snfmi.org/content/associations-de-patients


jeudi 23 avril 2015

L’eltrombopag après le romiplostim dans le purpura thrombopénique idiopathique chronique.





Romiplostim et eltrombopag sont des agonistes du récepteur à la thrombopoïétine (MPL), efficaces et bien tolérés dans le purpura thrombopénique idiopathique chronique (PTI). Le taux de réponse est de 59-88%.
Concernant le romiplostim, les échecs thérapeutiques et les effets secondaires laissent environ 30% des patients sans traitement. 
Les 2 drogues ont des modes d’action significativement différents de telle sorte qu’il est concevable que l’une puisse être efficace lorsque l’autre échoue. Plusieurs cas ont été rapportés de patients ayant répondu au romiplostim après un échec de l’eltrombopag et vice versa.

 Dans cette nouvelle étude rétrospective, Gonzalez-Porras et al ont évalué l’efficacité de l’eltrombopag chez 51 patients avec PTI chronique primaire, initialement traité par romiplostim. L’âge médian était de 49 ans. 

La durée médiane de traitement par romiplostim avant le relais par l’eltrombopag était de 12 mois. Les raisons du relais étaient une absence d’efficacité chez 25 malades, une préférence du patient (N=16), des fluctuations du taux de plaquettes (N=6) et des effets secondaires (N=4). 

Le taux de réponse à l’eltrombopag était de 80% (41 sur 51) incluant 67% de rémissions complètes. Avec un suivi médian de 14 mois, 31 malades maintenaient leur réponse. 

De façon intéressante, 100% des patients obtenaient une réponse à l’eltrombopag lorsque le relais était motivé par une préférence du patient, les fluctuations du taux de plaquettes ou la présence d’effets secondaires. 

A l’opposé, 7 des 25 patients en échec au romiplostim ne répondaient pas à l’eltrombopag. 

Ce résultat indique l’efficacité de l’eltrombopag lorsque le romiplostim doit être interrompu.(1)

(1)
Rédacteur : Eric Wattel
> Cette revue de presse a été réalisée grâce au soutien institutionnel de CHUGAI PHARMA FRANCE, sous la direction du Professeur Eric Wattel, du Professeur Xavier Troussard et du Docteur Steven Le Gouill en toute indépendance et sous la seule responsabilité de DDL médias.
 Gonzalez-Porras JR, Mingot-Castellano ME, Andrade MM, et al. Use of eltrombopag after romiplostim in primary immune thrombocytopenia. Br J Haematol. 2015; 169(1):111-116.

® DDL médias 2015 - Revue de presse hématologie du 31 mars 2015

mercredi 22 avril 2015

Les maladies rares, pas si rares... Une maladie est dite "rare" lorsqu'elle touche moins de 1 personne sur 2.000 (c'est-à-dire, pour la France, moins de 33.000 personnes).Le PTI en fait partie et le classe dans les pathologies orphelines.



Les maladies rares, pas si rares...
Une maladie est dite "rare" lorsqu'elle touche moins de 1 personne sur 2.000 (c'est-à-dire, pour la France, moins de 33.000 personnes).Le PTI en fait partie et le classe dans les pathologies orphelines.

Combien de personnes sont atteintes de purpura thrombopénique immunologique en Europe ?

La prévalence de cette maladie (nombre de cas présents dans une population à un moment
donné) est estimée à environ 25 personnes pour 100000 habitants.*
*Cahiers d’Orphanet-Prévalence des maladies rares – Mai 2014

Peu de données épidémiologiques sont disponibles.
Chez l’adulte, l’incidence annuelle (nombre de nouveaux cas par an) est estimée entre 1 personne pour 62500 habitants et 1 personne pour 25600 habitants.
Il existe une prédominance féminine modérée .

En France, il n’existe pas de données épidémiologiques disponibles officielles mais on estime  4000 à 5000 patients suivis pour le PTI chronique.
La constitution récente, dans le cadre du plan national sur les maladies rares, d’un réseau de centre de référence et de compétence sur les cytopénies auto-immunes de l’enfant et de l’adulte permettra peut-être de disposer  de données épidémiologiques valides dans les prochaines années.

Pour sa part, la Commission de Transparence estime qu’en France environ 8 600 malades seraient concernés par cette pathologie.

Près de 4000 malades sont hospitalisés chaque année en France pour un PTI et il s’agit d’enfant pour 300 à 500 d’entre eux.

Une autre étude danoise a estimé l'incidence (nombre de nouveaux cas par an) du PTI à 2,64 cas pour 100 000 habitants et par an, dont la moitié chez l'enfant.

L’incidence de cette affection est de 2,4/100 000 personnes/années chez l’homme et 1,7/100 000 personnes/années chez la femme entre 15-39 ans, de 3,1 et 1,1/100 000 personnes/années entre 40-59 ans et de 4,8/100 000 personnes/années pour les hommes  et les femmes de plus de 60 ans.*
*Auteur(s) : Dr Isabelle Catala -  Medscape France

Chez l’enfant, l’incidence annuelle (nombre de nouveaux cas par an) varie de 1 à 12 pour 100.000 enfants.
Le PTI chez l'enfant c'est entre 500 et 900 cas par an.

Limites des études.
La prévalence exacte de la maladie rare est difficile à obtenir à partir des ressources disponibles.
La validité et l’exactitude des données publiées ne sont pas vérifiées. Il est vraisemblable que l’estimation de la prévalence donnée soit surestimée.
 En effet, les études épidémiologiques sont généralement réalisées dans des régions à forte prévalence et sont basées sur des données issues d’établissements hospitaliers.
Ainsi, les estimations renseignées dans ce document permettent d’avoir une idée de la prévalence probable mais ne peuvent être tenues comme absolument exactes..

jeudi 9 avril 2015

Purpura : taches rouges sur la peau, que se passe-t-il ?


Reconnaître le purpura
Le purpura est caractérisé par des taches rouges qui apparaissent sur la peau.
Elles peuvent être petites, quelques millimètres (on parle alors de pétéchies),
ou plus grandes (des ecchymoses), ou encore des traits que l’on appelle vibices.
Ce qui distingue le purpura de toutes les autres affections de la peau, c’est le fait que le rouge ne disparaît pas quand on appuie sur la peau.

Que se passe-t-il ?
Ce rouge, c’est tout simplement du sang qui se répand à l’intérieur de la peau.

Soit parce que les vaisseaux qui parcourent la peau sont abîmés et laissent passer le sang.
ou alors parce les globules rouges s’extravasent hors des vaisseaux sanguins (c’est-à-dire qu’ils sortent par les parois).
C'est généralement lié à un manque de plaquettes.